У статті наведено результати ретроспективного аналізу даних українського Реєстру пацієнтів Фонду «Діти зі  спінальною м’язовою атрофією» на  базі активної вибірки з 339 осіб на  2025  рік. Дослідження виявило глибоку терапевтичну нерівність: високий рівень охоплення пацієнтів із спінальною м’язовою атрофією (СМА) І типу (89,2 %) різко контрастує з критично низьким забезпеченням когорти дорослих (58,7 %). Крізь призму міжнародної моделі «4A» (Availability, Accessibility, Affordability, Acceptability) та принципів Value-Based Healthcare ідентифіковано системні бар’єри доступу, зумовлені застарілими регуляторними обмеженнями щодо генотипу, віку та  кількості копій гена SMN2.

Встановлено, що 44,6 % пролікованих пацієнтів перебувають у стані «терапевтичної міграції», отримуючи допомогу за кордоном через неспроможність національної системи забезпечити внутрішній доступ до  ліків (Health System Failure). Автори обґрунтовують стратегічне значення даних реальної клінічної практики (Real-World Evidence) як інструмента доказової політики (Data-Driven Policy Making) для  переходу від  обмежувальних протоколів до інноваційних моделей фінансування, зокрема угод про розподіл ризиків (risk-sharing agreements). Доведено, що  усунення дискримінаційних бар’єрів та  забезпечення доступу до  хворобо-модифікуючої терапії (disease-modifying therapy) для  всіх категорій пацієнтів, включно з дорослими та особами зі статусом «Walkers», що є критично потрібним для збереження людського та інтелектуального капіталу України, а також забезпечення етичних стандартів надання медичної допомоги.